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新药上市 近日，美国FDA宣布批准新药Mulpleta（lusutrombopag）上市，用于治疗患有血小板减少症且计划接受医疗或牙科手术的慢性肝病成人患者。 血小板减少症（血小板计数,/μL），是慢性肝病（CLD）患者常见的并发症，尤其肝硬化患者血小板减少症发生率更高，且病情更严重。究其原因，目前认为可能与脾功能亢进、病毒感染后骨髓抑制、免疫等诸多因素有关。 慢性肝病患者诊断和治疗过程中，常常需要很多医学操作，比如对肝硬化患者的肝脏活检或选择性手术。而合并血小板减少症的慢性肝病患者出血风险会显著增加，需要反复输注血小板以控制病情，增加了急诊和住院的可能。严重的血小板减少症（血小板计数小于50/μL）会加重手术或创伤性出血，也会使病人的常规医疗护理复杂化，导致医疗操作的延迟或取消。而此次获批的Mulpleta将有望帮助这些患者改善治疗现状。 关于Mulpleta Mulpleta是一款口服的人类血小板生成素（TPO）受体激动剂，能与巨核细胞表面的TPO受体相结合，诱导这些细胞的增殖、分化、与成熟，从而上调血小板的产生。 TPO是一种强有力的调节巨核细胞和血小板产生的细胞激肽，主要在肝脏产生，也见于骨髓和肾脏，它与干细胞、巨核细胞前体细胞、巨核细胞和血小板表面表达的TPO受体（TPO-R）结合。TPO在血栓形成的各个阶段调节巨核细胞的发生和成熟，随后释放血小板。Mulpleta能模拟TPO的作用，通过结合并激活TPO受体来进促进血小板生成。 临床数据在两项随机、双盲、设置安慰剂对照的临床试验L-PLUS1和L-PLUS2中，研究人员证实了Mulpleta的疗效。名试验参与者均为慢性肝病合并严重血小板减少症的患者，他们均计划接受侵入式的手术。 L-PLUS1的结果显示，78％的接受Mulpleta治疗的患者在初次侵入性治疗前不需要输注血小板，而安慰剂组这一数据仅为13％。 L-PLUS2的结果显示，65％接受Mulpleta治疗的患者在初次侵入性手术或急救治疗时无需血小板输注，而安慰剂组为29％。 临床试验中，与该药物有关的最常见的不良反应是头痛。 另外，今年5月FDA刚批准了另一款新药Doptelet（avatrombopag）片剂，用于治疗计划接受医疗或牙科手术的慢性肝病（CLD）成人患者的血小板减少症。它也是首款获批用于该适应症的药物。 参考来源：FDA白癜风哪里治疗最好治疗白癜风哪家最好
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