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为帮助血液肿瘤疾病患儿家长更深入的了解造血的干细胞移植，现将我院儿科造血干细胞移植情况及相关移植知识同大家分享。

多种儿童血液肿瘤系统疾病在本移植中心技术已经非常成熟，包括白血病、多种实体瘤、再生障碍性贫血、先天免疫性缺陷等疾病。

造血干细胞移植是治愈多种儿童恶性疾病的有效手段，多种儿童血液系统和免疫系统疾病，在保守治疗效果不佳、不能维持长期生存或者严重影响生活质量时，都可通过造血干细胞移植来实现很好的治疗效果，重启患儿的精彩人生。

造血干细胞移植中心

在决定进行造血干细胞移植前，患儿家长需要了解以下内容：

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什么是造血干细胞移植？

造血干细胞移植，是指患儿先接受大剂量化疗和/或放疗，有时联合其它免疫抑制药物，以清除体内的肿瘤细胞、异常克隆细胞，然后将正常的造血干细胞输入患者体内，利用造血干细胞具有不断自我复制和分化的能力来重建患者正常造血和免疫功能的一种治疗方法。

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哪些患儿适合移植？

中高危急性淋巴细胞白血病、白血病复发、急性髓系白血病（排出M3）、慢性粒细胞白血病、（非）霍奇金淋巴瘤、骨髓增生异常综合征、重度再生障碍性贫血、地中海贫血、范可尼贫血以及一些重症先天性免疫性疾病等。

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造血干细胞移植类型：

同基因造血干细胞移植：指同卵孪生同胞中健康者的骨髓或外周血造血干细胞移植入同胞中的患者。

异基因造血干细胞移植：指供者骨髓或外周血中的造血干细胞移植入非同卵孪生的异体患者。

脐带血造血干细胞移植：研究发现脐血含有较丰富的造血干细胞，因此成为继骨髓、外周血后的第三种造血干细胞来源。

自体造血干细胞移植：自体造血干细胞移植指移植物供者为患者本人。

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造血干细胞移植方法：

主要是两种方法：

1.骨髓干细胞移植：全麻或局麻下抽取供者骨髓血回输；

2.外周干细胞移植：供者应用动员剂（粒细胞集落刺激因子）后，应用血细胞分离机进行血液成分单采，采集供者外周血干细胞回输。

单纯外周血干细胞回输使用日渐曾多，逐渐成为造血干细胞回输主要方法；

某些疾病如再生障碍性贫血仍建议骨髓+外周血，补充间充质细胞，以提供更好的造血环境，加速植入时间，提高植入成功率。

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造血干细胞移植时机：

造血干细胞移植时间选择对于移植效果有至关重要的影响，错过最佳移植时机，疗效将大打折扣。

这一点需要医生的临床经验及家长陪护配合，早发现、早诊断、早治疗，在正确的时机，给儿童选择最适合的移植方案，实现造血干细胞移植的最佳效果。

急性髓系白血病：尤其是存在预后差的基因的高危类型，一般在化疗3个疗程后，评估完全缓解的情况下尽快进入流程；

急性淋巴细胞白血病：高危B急淋主张在缓解后做适当的强化化疗，然后做造血干细胞移植；复发急淋，建议化疗或CAR-T治疗缓解后，进行造血干细胞移植;

MDS：有研究表明MDS在转化为白血病之前，化疗后移植同直接移植疗效相同，所以一般在确诊后建议尽早移植。

淋巴瘤：淋巴瘤种类较多，一般选择自体移植，作为化疗后巩固治疗，可以减少复发机会，高危淋巴瘤在缓解后可以化疗强化1-2个疗程，复查阴性后进行自体造血干细胞移植；高危或复发T淋巴母细胞淋巴瘤或B淋巴母细胞淋巴瘤应选择异基因干细胞移植。

再生障碍性贫血：重型或极重型再障患儿如有同胞相合供者，应尽快进行造血干细胞移植治疗；预计在短期（1～2个月）内能找到9～10/10位点相合的非血缘相关供者并完成供者体检的极重型再障患儿，可在接受不包括ATG的免疫抑制剂治疗后直接进行造血干细胞移植。

其余患儿在接受了包括ATG在内的免疫抑制剂治疗3～6个月无效后再接受造血干细胞移植治疗，应尽可能选择相合度高的非血缘或亲缘相关的供者进行移植。

先天性免疫缺陷：病种较多，此类儿童极易发生感染，应及时诊断，尽早移植，以防反复感染失去移植机会。

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儿童造血干细胞移植流程：

1.移植前：供者选择（配型），明确供者供受者移植前检查入仓，预处理；

2.干细胞回输；

3.移植后：等待细胞植入，抗排异，定期复查。

选择移植是改变人生至关重要的一步，家长心理状态很重要，移植虽然可能治愈疾病，但同时存在一系列问题，费用较高，且有失败、复发风险，亦可能发生严重排异、感染等，这些情况家长都需要提前了解，在满怀期望的同时，也要用正确的心态面对可能发生的一切事情。

希望在我们的共同努力下，能给这些患血液肿瘤疾病的孩子一个美好的明天。

作者介绍

常颖

医院

儿科主治医师

简介：年毕业于首都医院，一直从事儿科学临床、教学和科研工作。专业特色为儿童血液病的综合防治，擅长白血病、淋巴瘤、神经母细胞瘤、血小板减少性紫癜等小儿血液病的诊治。荣获徐州市科学技术进步奖二、三等奖各1项，排名第七和第六。

擅长治疗：小儿呼吸系统疾病、消化系统疾病、血液病的诊治。