在最近的《柳叶刀》杂志中，MichaelTarantion和他的同事们报道了罗米司亭治疗儿童免疫性血小板减少症的随机、双盲、安慰剂对照的三期试验结果。这是针对罗米司亭的一项大型研究，同时证明了它的安全性和有效性。

儿童的免疫性血小板减少症总是在不经意间就会得到解决。然而，一些孩子在接受首次治疗之后会发展成为慢性的免疫性疾病。关于进行第二次治疗的儿童免疫性血小板减少症的数据非常少，这些数据主要来源于成人的研究数据，单组试验或者专家意见。从治疗历史来看，大部分的治疗策略都集中在避免清除被抗体包被的血小板方面。但是脾切手术会存在长期的感染风险以及血管并发症，同时糖皮质激素还可能有大量的毒性。

两个重组的促血小板生成素受体激动剂罗米司亭和艾曲波帕-用于增加血小板的数目减少流血，已经被美国食品药品监督管理局批准用于治疗成年人的免疫性血小板减少症。艾曲波帕同时也被批准用于治疗儿童的慢性免疫性血小板减少症。在过去的六个月时间里，罗米司亭首次在儿科慢性免疫性血小板减少症的治疗中被进行了评估，实验对象为1到17岁的青少年患者。罗米司亭组的17个人中有15个在连续两周的时间内血小板的数量都超过了50×/L，而安慰剂组并没有同样的结果。后面一个非盲试验也证实了这一结果。

Tarantino和他的同事们在这项研究中，将儿童患者随机的分为两组，在24周的时间内，每周服用罗米司亭或者安慰剂。罗米司亭的给药量为1ug/kg，然后1ug/kg的量逐渐增加直到患者体内的血小板数量达到50×/L或者是给药量达到10ug/kg。实验结果表明，罗米司亭小组的效果要好于安慰剂组，前者血小板数量首先在规定时间内达到50×/L的有22名患者，而后者仅仅有2名。这个实验结果可以与PETIT和PETIT2的实验结果相媲美。

和艾曲波帕的研究相对比，Tarantino和他的同事们做的这项研究没有表现出在控制出血方面罗米司亭的优势。作者认为这要归咎于对于出血事件的记录过于详细，以及在16周的治疗时间内患者体内的血小板数量并没有达到最佳量。这是一个很合理的解释，因为在流血期间，罗米司亭在患者体内会大量减少。但是，这些实验结果也给未来的研究指明了方向，罗米司亭的初始剂量要增加，同时还要增加它的单次增加剂量。

儿童给药罗米司亭之后会普遍引发上呼吸道感染以及咽喉疼痛等症状。即使在一些病例中这些症状与其他的并发症有关，但是对于某些病人来说主要是由于用药引起的。在对于成年人的该项疾病研究中，没有血栓栓塞的报道，这就意味着是其他的因素引起的并发症。早期的研究也告诉我们要对骨髓纤维化多加注意，即使现在的研究表明这种现象并不常见。对于儿童来讲，这种疾病的治疗时间很长，所以长期的监管还是很有必要的。

在一个推广实验中，一些病人在接受治疗12周之后，体内的血小板数量已经超过了50×/L。关于此项研究正在进行中，但只是针对成年人患者服用艾曲波帕的，并不是针对儿童，所以Tarantino和他的同事们做的这项研究非常重要。

艾曲泊帕或者罗米司亭谁更适合儿童目前还是未知数，前者存在转氨酶升高的风险，但是口服该药的效果的确要好于皮下注射后者。我们认为对于患者，无论是儿童还是成年人都应当根据病人的需要来选择药物。并不是一劳永逸，一个药物就可以针对所有的患者。

总的来说，无论怎样。Tarantino和他的同事们的这项研究都为治疗儿童免疫性血小板低下综合症提供了一种全新的观点，有望解决孩子们的痛苦。我们期待临床试验早日成功，早日看到它被批准上市。

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