血小板是人体血液中的重要组成部分，具有促进凝血、加速止血、保持血管壁完整性等作用。正常情况下，人体内血小板数量约为~x10^9/L[1]，其寿命平均为8至12天，由于多种原因导致血小板计数结果低于参考值下限，就是血小板减少，可引发凝血功能异常，严重会导致一系列症状，其中最常见的血小板减少就是原发性血小板减少症（以下简称血小板减少症）。

提高血小板减少症疾病认知

早发现早治疗或可治愈

所谓的，又称为特发性血小板减少性紫癜，是一种获得性自身免疫性出血性疾病，主要发病机制是由于机体对自身抗原失去免疫耐受，导致免疫介导的血小板过度破坏和血小板生成受限，引起的血小板计数减少。血小板减少症在任何年龄阶段均可发病，尤其多发于儿童、育龄期女性以及60岁以上的老年群体中。据统计，我国成年人群血小板减少症的发病率为5-10/10万人[2]，儿童血小板减少症发病率约为4-5/10万[3]。

“出血”是血小板减少症临床症状最主要的表现。在日常中，血小板减少症患者可能最易见到的就是皮肤黏膜出血、皮肤淤斑、球结膜出血、口腔黏膜出血等，且与普通的牙龈炎出血不同，患者在刷牙之后可能仍会一直渗血；当血小板减少严重时，还可引发胃肠道出血、中枢神经系统出血、颅内出血等症状，甚至危及患者生命。除此之外，由于血小板减少症疾病本身所致和可能的出血风险导致的患者精神紧张，部分患者可能会感觉疲劳、乏力、失眠、抑郁或精神不振等，使得生活质量大大降低。

“血小板对于人体十分重要，一般血小板减少症患者的血小板要低于x10^9/L[4]，尤其是持续低于50x10^9/L时，患者有严重出血的潜在风险。”中国医院第二血液内科病房主任杨威教授表示：“目前，血小板减少症的发病原因尚不明确，诸多患者不明白为何会患上这种疾病，进而产生沮丧、恐惧的心理。事实上，血小板减少症是一种良性的血液疾病，若能在早期进行积极有效治疗，患者是可以实现临床治愈的。因此，公众和患者要重视血小板减少症疾病，尽量做到早发现、早治疗，避免病情加重，造成不必要的伤害。”

血小板减少症创新药入医保

尽早惠及更多患者

血小板减少症的治疗目标是为了提升血小板计数至安全水平、减少或避免出血、改善生活质量。近年来，随着对血小板减少症在发病机制、诊疗等方面的研究进展，血小板生成素（TPO）受体激动剂在临床血小板减少症治疗中逐渐被广泛应用。它主要是通过与细胞膜上的TPO受体（跨膜区）结合，激活信号转导通路，刺激人类骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖，促进巨核细胞成熟，从而增加血小板的生成，有助于减少不良反应的发生，避免引发内源性免疫，为广大血小板减少症患者带来了福音。

目前，我国已有用于治疗血小板减少症的创新药物获批上市。其中，艾曲泊帕乙醇胺片是国内首个也是唯一获批的口服小分子、非肽类TPO-RA激动剂，用于治疗既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人和12岁及以上儿童慢性原发免疫性血小板减少症患者。值得注意的是，随着年国家医保目录的公布，用于血小板减少症治疗的创新药艾曲泊帕也已被纳入国家医保目录，自年1月1日起实施，将给更多血小板减少症患者带来显著获益。

为了加大儿童血液病的救治及保障力度，国家卫生健康委医政医管局于年公布了《全医院名单（第一批）》，包括全国医院，其中辽宁省有2家医院入围此名单，分别为中国医院医院，以方便本地患儿就医。

杨威教授表示：“对于血小板减少症疾病，有相当大的概率会发展成慢性疾病，患者需要长期用药治疗，这将加重患者及其整个家庭的经济负担。新医保政策的出台，大大降低患者获得规范治疗的准入门槛，扩大用药的可及性，为患者接受长期治疗提供帮助。在此，我也呼吁，希望加强血小板减少症疾病科普教育，提高大众的疾病认知度，加快血小板减少症领域的创新药物惠及辽宁广大患者的步伐。”

本文指导医生：杨威教授主任医师博士生导师

中国医院第二血液内科病房主任，中国医师协会血液科医师分会委员，辽宁省免疫学会淋巴系统基础与临床免疫分会主任委员，辽宁医学会血液分会副主任委员，中国老年保健协会淋巴瘤专业委员会常委，中国老年淋巴血液肿瘤专业委员会委员，中国临床肿瘤学会（CSCO）抗淋巴瘤联盟专家委员会委员，中国医药教育学会血液科分会委员，抗白血病联盟专家委员会委员会委员，中国医师协会血液科医师分会组织细胞疾病专业委员会（学组）委员，中国女医师协会临床肿瘤委员会委员，辽宁抗癌协会淋巴瘤分会副主任委员，辽宁中医药学会血液分会副主任委员

乐享沈阳、沈报融媒编辑：留恋

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