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▎药明康德/报道 日前，RigelPharmaceuticals宣布美国FDA批准TAVALISSE?（fostamatinibdisodiumhexahydrate），用于治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者的血小板减少症，这些患者对之前的治疗反应不足。Rigel计划年5月下旬在美国推出TAVALISSE。 在ITP患者中，免疫系统会攻击并破坏人体自身的血小板，它们在血液凝固和伤口愈合中起着积极的作用。ITP常见的症状包括过度淤青、出血和疲劳。患有慢性ITP的人要面临严重出血事件的风险增加，可能导致严重的并发症甚至死亡。目前用于ITP的治疗包括类固醇、血小板产生促进剂（TPO）和脾切除术。然而，并不是所有患者都对现有治疗有足够的反应。因此，ITP患者仍需要额外的治疗选择。 TAVALISSE是一种口服脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂，SYK是人体免疫过程中的关键信号成分，可导致ITP患者的血小板破坏。TAVALISSE通过阻止血小板破坏来靶向该疾病的潜在自身免疫病因，为慢性ITP成人患者提供了一种重要的新治疗方案。 TAVALISSE的批准得到了临床项目FIT的数据支持。该项目包括两项随机安慰剂对照期临床试验（研究和），一项开放标签扩展研究（研究），以及一项初步的概念验证研究。新药申请（NDA）包括来自6名ITP患者的数据，并得到了一项安全数据库的支持，该数据库涵盖了评估其它适应症的多名受试者。 ▲RigelPharmaceuticals部分研发管线（图片来源：RigelPharmaceuticals官方网站） “慢性ITP治疗具有挑战性，因为疾病的异质性使得难以预测每位患者对现有治疗的反应。并非所有的患者都能找到适合他们的治疗方法，”FIT期项目首席研究员、威尔康奈尔医学院（WeillCornellMedicine）儿科名誉教授JamesBussel博士说：“FDA批准fostamatinib为医生装备了一种新的治疗方案，可以通过一种新的机制发挥作用。” “慢性ITP患者常常感到他们有一种隐形的疾病，这不仅会影响生活质量，甚至会危及生命，”ITP患者倡导组织PlateletDisorderSupportAssociation执行董事CarolineKruse女士说：“这就是我们鼓励团体成员了解他们的疾病的原因，了解治疗策略并寻求支持，他们才能够倡导他们的最佳治疗。新的治疗方案能为ITP群体提供更多选择。” “我们很高兴能够将这种新药提供给需要额外治疗的慢性ITP成人患者群体。我要感谢为我们的fostamatinib临床项目做出贡献的患者、看护人员和医生，以及Rigel团队的奉献精神和辛勤工作，得以将公司带到这个历史性的一天，”Rige总裁兼首席执行官RaulRodriguez先生说：“这一监管里程碑——我们首款产品批准，证实了抑制SYK在自身免疫性疾病中的治疗效果。” 我们期待这一新药的获批能为ITP患者带来更有效的治疗选择。 参考资料： []RigelAnnouncesFDAApprovalofTAVALISSE?(fostamatinibdisodiumhexahydrate)forChronicImmuneThrombocytopenia(ITP)inAdultPatients[2]RigelPharmaceuticals官方网站 更多资讯??赞赏 长按白驳风在哪看比较好江西治疗白癜风的医院
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