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近日，艾伯维慢性淋巴细胞白血病新药venetoclax在英国监管方面传来利好消息，该药物被纳入英国的“早期获药资格”（EAMS）计划，这一计划由英国药品和健康产品管理局负责实施，类似于FDA的“突破性药物”资格，获得该项授权的药物能够进入加速审批程序。

据美国国家癌症研究所称，慢性淋巴细胞白血病是成年人中最常见白血病形式之一，每年大约有1.5万病例确诊。慢性淋巴细胞白血病的特点是异常淋巴细胞（一种类型的白血细胞）进行性积聚。

这项决定意味着患有17p染色体缺失或是TP53突变的慢性淋巴细胞白血病患者，在不适用于B细胞受体信号通路抑制剂（BCRi)或治疗无效的情况下，能够获得新的用药选择。临床试验表明，Venetoclax在治疗带有17p基因缺失突变的慢性粒细胞白血病患者方面有着显着疗效。数据显示，目前约有3%-10%的一线慢性粒细胞白血病患者都带有这种基因突变，而在出现抗药性的慢性白血病患者中，这一比例更是高达50%。Venetoclax是Bcl-2的抑制剂，BCL-2是一种可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）凋亡的蛋白，能够促进肿瘤细胞的生存并且抑制其凋亡。而采用Venetoclax之后，可以解除肿瘤细胞对凋亡的抑制，从而起到治疗的作用。「这些患者现在有了一种新的靶向治疗药物，该药物可以抑制一种参与肿瘤存活的蛋白，」FDA药物评价与研究中心血液及肿瘤产品办公室主任帕兹德称。对于某些使用其它治疗药物没有良好结果的慢性淋巴细胞白血病患者来说，Venclexta可以提供一种新的选择，以用于他们的特殊病症。

Venclexta最常见的副作用包括低白细胞计数（嗜中性粒细胞减少症）、腹泻、恶心、贫血、上呼吸道感染、低血小板计数（血小板减少症）及疲劳。严重并发症可能包括肺炎、伴有发热的嗜中性白血球减少症、发热、自身免疫性溶血性贫血、贫血和被称为肿瘤溶解综合症的代谢异常。减毒活疫苗不应用于服用Venclexta的患者。

今年四月份，该药物在美国获批上市。此次获批主要是基于一项单臂临床试验的积极数据，该临床试验纳入了名既往接受过治疗的、且17p染色体缺失的CLL患者，其中80%的患者取得了完全或部分缓解。

艾伯维英国地区负责人AliceButler表示，非常高兴英国药品和健康产品管理局能将Venetoclax纳入EAMS计划，英国每年新增名CLL患者，治疗药物非常有限且易于复发。这项举措将有助于这部分患者尽快得到新的治疗选择。

EAMS政策的设置是为了加速那些严重威胁生命的疾病的药物的研发进程，使得这些疾病的患者尽快获得有效的药物治疗。该项政策分为两个评估阶段。第一阶段，一旦英国药监机构MHRA认定某种药物有可能成为EAMS的候选药物，就会基于早期的临床试验结果授予其“潜在创新药物（PIM）”认定；第二阶段，英国药监机构将会充分评估该药物的安全性和有效性，以及患者用药的风险/收益及额外的临床价值。

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