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原发性骨髓纤维化（PMF）是一种骨髓增殖性肿瘤，PMF患者常常出现脾脏肿大、体质性症状等多种临床表现，这些问题严重影响患者生活质量与生存预后。JAK抑制剂芦可替尼可用于中危和高危患者的治疗，能够缩小脾脏，显著改善体质性症状，可部分逆转MF骨髓病理和延长生存期。本文将通过一个病例为大家展示芦可替尼给PMF患者带来的临床获益。 作者介绍 钟敏 海医院血液内科 副主任医师 No.1 病例简介 1.病史简介 患者女性，67岁。因「发现脾大2年，左侧腹部不适半年」于-10-17入院。 既往史：年因阑尾炎行阑尾切除术。 体格检查：脾脏Ⅰ线10cm，Ⅱ线12cm，Ⅲ线1cm。 辅助检查： 血常规：WBC10.13×/L，PLT×/L，Hbg/L。 外周血涂片：可见原幼细胞2%，中性中幼粒细胞6%，中性晚幼粒细胞14%，有核红细胞易见。 血清铁蛋白：ng/ml。 促红细胞生成素：mlu/ml。 超声：脾大（长径mm，厚94mm）。 骨髓细胞学：骨髓纤维化。 骨髓活检：骨髓增生低下，造血组织及脂肪组织比值3:7，三系可见，粒红比例大致正常，粒系以中晚幼粒细胞为主，巨核细胞可见（0-20个/HPF），骨髓明显纤维化。网染+++。 免疫组化：CD34散在+，CD（-），CD（+），CD31（巨核系+），MPO（粒系+），CK（-），CD3（-），CD20（-），CD10（-）。 JAK2-VF（+），MPL、CALR基因突变阴性。 2.入院诊断 原发性骨髓纤维化（明显纤维化期） IPSS、评分：3分高危 DIPSS、评分：3分中危-2 DIPSS-Plus评分：2分中危-2 No.2 病史回顾 1.诊疗经过 年10月24日患者开始口服芦可替尼治疗，2个月后患者开始出现血红蛋白、血小板进行性下降，根据血小板计数及时调整芦可替尼剂量。年2月~年9月期间患者多次住院，间断输血及应用沙利度胺、泼尼松、EPO等支持治疗。 年5月患者贫血严重，血小板减少，完善超声提示脾大（长径mm，厚约41mm）。胸部CT提示肺部感染。骨髓形态学提示骨髓增生减低，粒红两系血细胞少，巨核细胞未见。骨髓流式未检测到明显急性白血病、NHL和高危MDS相关免疫表型证据。骨髓活检符合原发性骨髓纤维化（MF-2级）。考虑存在肺部感染、上消化道出血，停用芦可替尼，并给与抗感染、抑酸护胃等治疗。好转后于年7月再次应用芦可替尼，并联合沙利度胺、司坦唑醇治疗，患者血小板、血红蛋白逐渐回升。 2.治疗转归 患者服用芦可替尼期间，脾脏明显缩小，体质性症状均有所改善，骨髓纤维化程度由MF-3级降为MF-2级。 那么，回顾病例，芦可替尼的适应症有哪些？芦可替尼有哪些不良反应？应用期间应注意监测哪些指标？如何处理？听听专家们怎么说。 No.3 我的说说 专家介绍 孙玲 医院血液科主任医师 患者老年女性，原发骨髓纤维化诊断明确。患者符合诊断三条主要标准：1、活检提示骨髓纤维化3级；2、排除慢粒、真性红细胞增多症和血小板的增多症等疾病；3、JAK2基因突变阳性。次要标准方面，患者存在脾脏增大和外周血可见幼红幼粒细胞，根据三项主要标准和一项次要标准可以确诊，所以诊断明确。在危险度分层方面，患者IPSS、DIPSS、DIPSS-Plus中高危。在治疗方面，根据血小板数量初始选择芦可替尼20mgbid。在治疗两个月后，患者血小板开始明显下降，根据血小板数量调整芦可替尼剂量。在疗效方面，患者脾脏明显缩小，体质性症状改善，骨髓纤维化逆转，整体疗效非常不错。 芦可替尼可以从以下几方面改善骨髓纤维化的预后：1、缩小脾脏，2、改善症状，3、改善骨髓病理，4、改善生存。该患者在治疗中出现了肺部感染和消化道出血等非血液学不良反应，给予对症支持治疗，症状改善。因此，我们在应用芦可替尼治疗原发性骨髓纤维化的过程中，要注意疗效和副作用方面的问题，根据情况及时观察，及时调整。 专家介绍 李莉娟 医院血液科主任医师 该病例为大家展示典型的原发性骨髓纤维化诊疗的病例。原发性骨髓纤维化是一种慢性克隆性髓系肿瘤，临床多表现为脾大、贫血、外周血中出现幼粒幼红细胞，以及不同程度的骨质硬化等特征。一般发生在50岁以上，诊断中位年龄为65~70岁，也可以发生在新生儿或者儿童中。JAK2激酶抑制剂芦可替尼已经作为原发性骨髓纤维化治疗的首选方案。通常情况下，应用芦可替尼治疗早期可能导致患者贫血，但大多数患者都会感到疲劳症状减轻，脾脏缩小，炎症因子释放下降，生活质量明显提高。而且芦可替尼作为口服制剂，使用方便，不需要住院治疗，有利于提高患者依从性，促进疾病的康复。血小板减少和贫血是芦可替尼常见的血液学毒性，特别是启动治疗后8~12周，发生率随着治疗时间的延长而降低，监测患者全血细胞变化，调整芦可替尼用药剂量并及时对症处理。当然在治疗的过程中，患者的治疗依从性、医患沟通、疾病的认知等都是决定患者预后的关键因素。 专家介绍 耿莉 医院血液科副主任医师 患者老年女性，体质性症状明显，脾大，外周血见幼红幼粒细胞，骨髓活检巨核细胞增生，网状纤维染色+++，JAK2阳性，诊断骨髓纤维化。IPSS、DIPSS和DIPSS-Plus评分中高危，一线启用芦可替尼20mgbid治疗。患者应用芦可替尼期间出现血液学和非血液学AE。患者用药8周后出现血红蛋白和血小板进行性下降，血红蛋白下降达到4级，先后给予了免疫调节剂、促红素、雄激素、糖皮质激素治疗。经过积极的治疗，患者血象恢复得以重启芦可替尼。非血液学的不良事件当中，患者出现了肺感染和消化道出血。由于芦可替尼存在着一定的免疫抑制作用，特别是联合糖皮质激素应用，这需要引起我们临床医生的密切
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