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本文转自：周到上海网 世界上被人们所认识到的罕见病超过种，但每年仍然不断有新的罕见病被发现，保守估计我国的患者在万人以上，其中大部分属于“未诊断疾病”。在第五届进口博览会上，多个罕见病创新方案亮相。多方力量正在凝聚，为罕见病这个“世界难题”探索“中国方案”。精准帮助重启血友病患者回归之路中国有近千位血友病患者。在我国，血友病是公众认知度最高的罕见病之一。经过多年的努力，血友病诊疗目前相对成熟，很多接受标准规律性因子替代治疗的患者，可以最大限度的保持正常关节功能，避免致命性出血，预期寿命与正常人接近。 然而，中国血友病患者中接受预防治疗的比例只占16%，远低于全球60%的预防治疗率。中国罕见病联盟理事长李林康强调： “罕见病诊疗是一个系统工程，中国罕见病联盟正努力建立良好运行的罕见病诊疗生态圈。需要携手在血友病领域率先进行探索，未来可以为更多的公益帮扶、科技创新等形式新颖的项目厘清方向，更好的以实际行动助力血友病等罕见病患者群体的持续性规范化治疗，帮助我国罕见病患者更好的从诊疗中获益。” 在今天的进博会上，首创的血友病助推数字化综合关爱新模式亮相，辉瑞等多方达成合作意向，协同构建“线上+线下”一体化、数字化血友病管理新模式，助力血友病患者回归自如生活。 与此同时，六色光-中国血友病“同质化诊疗、属地化管理”综合关爱促进计划应运而生。该计划以“体系建设”、“中心建设”、“患者管理”三大体系为依托，通过“以患者为中心”的一体化患者管理服务解决方案，整合线下、线上服务，实现从诊疗到居家康复到便捷医保支付的综合服务体系，提升血友病患者全周期诊疗管理体验，让血友病管理从“不死-不疼-不残”到逐步慢病化管理的愿景。辉瑞也在积极布局罕见病基因疗法，希望借助全球前沿科技的力量，助力我国罕见病诊疗取得下一阶段全新突破。 多方探索“超罕见病”的中国模式获得性血栓性血小板减少性紫癜，是一种罕见的血液系统急症，致死率极高。作为罕见病治疗领域先行者赛诺菲首次展出全球获批的首个纳米抗体药物Cablivi，这是首个靶向治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜的药物，可以显著缩短患者达到正常血小板计数和器官损伤标志物恢复正常的时间。 新一代用于治疗庞贝病的酶替代治疗药物Nxviazym，能显著改善庞贝病患者的呼吸功能和运动能力，旨在成为庞贝病新一代的标准治疗方案。 李林康表示： “如今逐渐
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