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北京湿疹医院 https://m-mip.39.net/czk/mipso_8814675.html 原创龚芷葳晔问仁医 人物介绍 邵静波，医院血液肿瘤科，主任医师，博士，硕士生导师。第十八届中华医学会儿科分会肿瘤学组委员，中国抗癌协会第八届小儿肿瘤专业委员会委员，中国妇幼保健协会儿童疾病和保健分会儿童血液疾病与保健学组委员，医院学会儿童肿瘤专业委员会青年委员。上海市医学会儿科分会血液学组副组长。擅长儿童各种血液肿瘤疾病的诊断与治疗，如儿童各种原因导致贫血、血小板减少性紫癜、再生障碍性贫血、白血病及实体肿瘤。 第一视角 生命如竹，柔软而坚韧。 这是邵静波主任留给我的第一印象。采访时，她脚伤未愈，拄着拐杖，但丝毫不能阻碍她查房巡视病人的步履。小朋友簇拥着亲切地叫着邵阿姨新年好，家长也纷纷围上来打招呼，希望她的脚能尽快痊愈。医院的清冷，映衬着门窗上的福字和窗花，倒是增添了不少年滋味。 沉淀、细致是她的柔软；专业、负责是她的坚毅；她身上散发着一种自强不息的精神。她认真做事，用专业证明实力；她不畏艰难，求真务实挑重担；她敢于突破，在变中求变，在风中追风！ 1 从医之路 “一进入血液科，我就觉得这个地方带给我一种亲切感。”回望成为血液科医生的一路历程，邵静波总觉得这是一种命中注定的缘分。 年，邵静波从上海第二医科大学儿科系毕业，进入医院儿内科工作。经过一年左右的轮转，她对许多科室都产生了浓厚的兴趣，却始终未能做下决定。通向未知的命运之门虚掩着，像是在等待着什么。 来到血液科。和其他科室不同，血液科的孩子似乎一直在住院。在家属陪护尚不被允许的年代，邵静波和其他医护人员一样，与科室的孩子们朝夕相处。“日日夜夜，你会有一种责任感和归属感，觉得自己可以把他们照料得很好。我不知道这种亲切感到底来自于哪里，只要一想到上班，我就觉得很开心。” 在血液科，邵静波在蒋慧主任、陆正华主任的带领下，在儿科血液病领域继续深耕。蒋慧主任作风严谨，工作勤恳，对儿童各种原因所致贫血、出血及儿童血液肿瘤的诊治经验丰富，在儿童急性白血病诊断与化疗领域的研究尤为独到，其缓解率和长期生存率都达到国内外领先水平。 恩师之提点便如指路明灯，黑夜中的行走再不足为惧。工作四五年时，邵静波遇到了一个从医生涯中久难忘怀的转折点。 那是两个十几岁的大孩子。风华正茂的年纪，死亡倏然而至。“从前值班时我们医生护士叫外卖，他们也会跟着叫一份。我们坐在办公室里面吃，他们坐在办公室外面吃，就是这样亲密的关系。可是病情进展得太迅速了，我们拼尽全力地抢救，依然没有成功。”言至此，邵静波难掩遗憾，“在休息室休息时，有个护士说她一睡下，就仿佛听到那个孩子在耳边呼唤，一声一声。说着说着，眼泪就流下来了。” 一连几天，邵静波始终难释心怀。彷徨之际，导师蒋慧主任将她一语点醒。“她说，人有控制感情的能力。做医生是需要魄力的，如果不能收起情绪、迈步前进，如果不能从逝去的病人身上吸取教训、向前进步，如果过不了这一关，你永远无法成为一名优秀的血液科医生。 听及此言，邵静波豁然开朗。擦干眼泪，前方的旅途需要继续奔跑。随后的二十余年从医生涯，她不言放弃、再无质疑。 为人师表，亦师亦母，对于恩师的句句教诲，邵静波至今印象深刻。 “我们救了一个孩子，就是救了一个家庭。”这是初入血液科之时，蒋慧主任常言之语。数十年行医，邵静波坦言，治愈患病孩子的过程其实也是治愈家长的过程。“孩子生病后，一家人拖儿带女来到上海，租房、打工、陪护，家长面临着巨大的物质精神压力。一个孩子治不好，一个家就这样散了。如果我们拼尽全力拯救孩子，一个家庭就能稳固下去，对抗风险时也会更加勇敢、更加牢固。” 结合患者情况，运用专业知识进行判断，随后通知家属谈话，告知利弊。“选择的过程需要由医生进行主导，而医生的选择就是，在当前已有的治疗手段之下，结合孩子的情况，考虑利大于弊的方案。” 面对家长的焦急惶惑，邵静波时刻铭记身为医生的职责。“在治疗中，医生是专业上的领导者。关键时刻，必须拿出魄力、拿定主意。” 以情换情，将心比心。 承载着患者，徘徊于生死边界。朝向生的光亮，邵静波不遗余力地摆渡着。 2攻克罕见病 移植仓，又名层流室，是一个无菌状态下的密闭房间。移植仓可滤过空气中99.9%的细菌及直径3微米以上的微粒，是异基因移植的最佳治疗场所。 针对由基因突变引起的罕见病，移植是血液科治疗的一大武器。 病人完成移植前的清髓处理后，体内细胞即处于“真空”状态，在他人造血干细胞真正植入之前，极其微小的感染也会危及生命。年，医院血液科开始建造移植仓，主要用于复发白血病患儿的移植治疗。 随着检测手段的提高、基因精准分型、移植技术的成熟，当前，移植已不仅仅是复发患者的挽救治疗，而已变为提高治愈率、减少复发率的有效治疗手段。“在患者初发时，我们就会进行详细地检查，区分出只需化疗的低危患者必须移植的高危患者、以及介于两者之间的中间组，分别进入常规化疗组、移植组和疗效观察组，分别进行治疗。对于中间组的孩子，不仅要兼顾初发时疾病的生物学特点，还要紧密监测其化疗效果，一般经历2-4疗程后判断其最终进入化疗还是移植组。 同时，供体配型的符合程度也是移植的重要考量因素。脐带血对小龄儿童效果较好，骨髓库配型占移植的三分之一左右，同胞全合移植较为少见。移植仓建成后，除了本院患儿，医院转入的孩子、其他科室的罕见病患者也争相前往治疗。“病人病种较杂，而配型选择面狭小，”邵静波不无信心地表示，“所以我们一开始的目标就锚准了单倍体移植”。 单倍体移植，即将父母或儿女的供体在高分辨配型下进行移植，供体易得，然而难度较大，是移植供体的重要来源之一。邵静波表示，“现在我们做的移植，一半都是单倍体移植。病人预处理开始后，如果供者发生突发状况，无法提供造血干细胞，那单倍体就是最后的选择。有了单倍体移植守住最后关卡，医生和家长的心里就更踏实了。” 如今，医院血液科每年完成40多例移植，移植成功率高达95%，最终生存率可达83%。“因为量不多，我们每个人都追求精细化的操作。因为事关生命，我们必须每种方法都会做。” 移植治疗的成果显而易见。通过移植，获得新生的孩子不计其数：年仅3岁患炎症性肠病（基因突变引起的肠克罗恩病、反复腹泻、肠道黏膜息肉样病变）的患儿，通过脐血输注的造血干细胞移植，基因突变得到纠正，各项指标恢复正常；龙凤胎中的男孩身患WAS综合征（血小板低下、全身出血及便血），脐血移植纠正基因缺陷后，血相完全正常；由肾上腺脑白质营养不良的哥哥顺藤摸瓜地找到同样身患此病的弟弟，在发病前进行移植治疗，防止神经系统的不可逆损伤…… 相较于移植，邵静波表示，许多罕见病通过替代治疗也可以得到改善。 “大多数罕见病主要由于基因突变引起酶合成障碍，导致氨基酸或脂肪酸过度累积或合成不足，从而致病。替代治疗将缺少的酶进行外源补充，达到治疗疾病的目的。然而由于病人数量少、药物开发成本高，替代治疗极为昂贵。” “替代治疗可以改善生活质量，但并非治愈；对症治疗可以处理疾病状况，但是无法对原发疾病进行干预；只有基因治疗、移植治疗能对原发疾病进行彻底干预，但基因治疗目前尚未成熟，移植治疗只在部分疾病中有经验。” 对于罕见病的治疗，邵静波仍觉任重而道远。为此，血液科开展了针对儿童药物的临床课题与实验，并尝试从成人肿瘤的治疗中探索新的道路。 岁月无名，报之以歌。 3医生亦家长，学海也无涯 从医20余年，邵静波和她的团队，拯救了许许多多患儿的生命。那一次次的救治经历，或惊险，或感动，或难忘，被她珍藏在脑海里，随之化作更加丰富的临床诊治经验和更强大的动能和力量，使得她在工作中越发驾轻就熟。她初心未变：“尽最大的努力，救治自己接诊的孩子，希望每个孩子都能平安健康快乐！” “遇到严重的、难以治疗的复发患者，我们是非常难过的。我们病房的病人如果转到了ICU，我们主管医生都会时时跟进病情变化，与ICU的医生一起和家属交流。在治疗过程中，我会花很多的时间和精力去观察、去考虑、去沟通，尽力地为孩子寻求最好的治疗方法。” 面对家长的焦虑、为难、手足无措以及家庭变故，邵静波也未曾袖手旁观，总能在关键的时候，指点迷津，赋予力量，为母则刚，成了家长和孩子的主心骨。 其实儿科医生治疗的不仅仅是孩子的疾病，教育家长、普及知识，包括家长的情绪管理都是医生牵挂的事情。 每至寒暑假，医院看望我们，科室充满欢声笑语，“好像节假日已经到来了”。“孩子在地球上总是被人类看作晨起初升的太阳。你逗一逗他们，他们就会绽放花儿般的笑容，叫着邵阿姨，跟在你屁股后面，还抢着帮你做事，有时我会被他们的无邪治愈。不久前有个小伙子，穿着潮味十足，总是跟在我的身后，我问他何人何事？”邵静波回忆，“他羞涩道，‘邵阿姨，您不认识我啦，我就是您治疗的小翔（化名）啊“12岁的时候得了白血病，治愈后10年多了，现在已经有了一儿一女，特地来看看我们。真是喜出望外，由衷的欣慰。做一名医生的成就感源自生命的触动，去治愈、去帮助，去为他们做点什么。” 经历年华的沉淀，如今，邵静波很少受到负能量的干扰，更多的焦虑则来源于学科的飞速进步与知识的迅速更替。 “为病人着想，以病人的角度为出发点，不断学习新的知识，丰富自己的内涵。学习会让人更有智慧，无论何时，学习永不过时。”邵静波如是说道。 你若温和坚定，余生皆是欢喜。 口述实录 龚芷葳：在过去的一个世纪中,经过全世界血液学家艰苦卓绝的奋斗,对血液肿瘤的治疗已从既往的化学治疗、放射治疗发展到采用诱导分化治疗、生物及免疫治疗、靶向及基因治疗和造血干细胞移植治疗等，您如何看待血液肿瘤治疗的未来发展趋势？ 邵静波：我觉得进步会更大。现在很多新的技术都在血液肿瘤方面，包括基因疗法等，这就像打开了一扇门，有了新的武器和思路，虽然新的方法可能有局限和副作用，还需要漫长的时间，但不管有多难走，这毕竟是了一条新的道路。我们的基因疗法、移植、靶向疗法，在今后的数十年中会有一个井喷式的发展，极大地改善当前无法治疗的疾病的疗法。 龚芷葳：哪些疾病属于血液科罕见病？如何早期发现血液罕见病？ 邵静波：罕见病就是那些发病率很低很低的疾病。从前一定也有，只是诊断不出来、治不好，这一概念的提出也有赖于医学的发展、诊断手段的提高、认知度的提高、控制方法的改善。认识在提高，手段在进步，所以罕见病听到的越来越多，而并不是罕见病越来越多了。年的罕见病目录中，种罕见病中大部分我们都碰到过，与血液相关的就是一些造血系统的疾病。例如，前段时间曾报道的Wiskot-Aldrich综合征（皮肤反复湿疹伴血小板减少与免疫缺陷），常规的治疗血小板减少方法始终治疗不好，最终发现其实是基因的问题。85%的罕见病都与遗传相关，一般的治疗只能改善症状而无法治愈，与基因缺陷有关。由后天因素引起的再生障碍性贫血可能通过对症治疗能改善，而由基因变化引起的先天性骨髓衰竭难以治愈，且若不进行移植，患病孩子的生存年限很短。 龚芷葳：家长如何做，可以避免血液罕见病找上孩子？孩子出现哪些症状需要警惕是否患了血液罕见病？ 邵静波：早期发现血液罕见病有赖于临床医生的经验。如果有反复发作的贫血，患病孩子年龄偏小，伴有生长发育落后、特殊面容、畸形等，家长与医务人员需要注意。如果有家族史，父母之前的孩子流产、夭折，那么就需要警惕。同时，科普很重要，以前大家都没有听到过罕见病，这几年大家就慢慢有这个意识了。另外，一旦病情在两三个月之内没有明显好转，由于罕见病发病率低，非专科的医生可能见的少，医院寻求帮助。 龚芷葳：能否分享一些您在临床上遇见过的罕见病案例？ 邵静波：其他科室的疾病如果能够通过骨髓移植治愈，也会到血液科进行治疗。我们做的第一例移植不是血液病，而是炎症性肠病（基因突变引起的肠克罗恩病、反复腹泻、肠道黏膜息肉样病变），这个孩子3岁，生长发育却像1岁。这种孩子只能进行一些补液等对症治疗，难以治愈。最终，通过脐血输注的造血干细胞移植，前几年我们随访时，这个孩子已经跟上了同龄儿童的生长发育，各项指标恢复正常。 Wiskott-Aldrich综合征的发现是一对龙凤胎，男孩血小板低，全身出血及便血，生长发育落后，一开始普通治疗并没有作用，我们就想到是不是因为基因缺陷。基因检测后，发现X连锁基因突变而发病，脐血移植纠正基因缺陷后，血相完全正常，再也没有发病过。 一些神经系统的病变也是由基因突变引起的，例如肾上腺脑白质营养不良也是X连锁基因突变，男孩发病率高。那个孩子基因检测后发现基因缺陷，五六岁开始发病，但发现得太晚，神经系统损坏非常大，再做移植就无法帮助神经系统恢复。他有个弟弟，还未发病，但诊断后也有基因突变，我们就对弟弟进行了移植治疗。哥哥发病，顺藤摸瓜就把弟弟的病情发现了，因此一定要警惕。 骨髓衰竭综合症在我们血液科并不少见，大部分都为基因突变伴有先天性异常，骨髓造血衰竭，临床表现为反复贫血，大部分通过基因检测来诊断，但部分孩子有轻微畸形。孩子年龄较小时常规治疗得不到改善，就要考虑进行基因检测。 龚芷葳：国内外对于血液罕见病的治疗现状有何不同？ 邵静波：有很大不同。移植只是治疗罕见病的方式之一，很多罕见病通过替代治疗就可以获得改善。大多数罕见病主要由于基因突变引起酶合成障碍，从而导致氨基酸或脂肪酸代谢出现问题，过度累积或合成不足，替代治疗则将缺少的酶进行外源补充，从而治疗疾病。但是由于病人数量少，药物开发成本高，受众面积小，因此治疗非常昂贵。国外的药物渠道更多一些，而国内药少，且价格则更加昂贵。以血友病为例，血友病需要终身补充凝血因子，好多年前只有出血时才会进行补充，日积月累，关节腔越来越僵硬，最后需要坐轮椅。而现在则提倡预防治疗，在未出血时就定时补充凝血因子。得益于临床实践和凝血因子进医保，普通家庭能够负担得起，才能够进行预防治疗。 替代治疗并非治愈，但可以改善生活治疗。对症治疗可以处理疾病状况，但是无法对原发疾病进行干预。只有基因治疗、移植治疗、靶向治疗能对原发疾病进行干预，但这些技术目前还非常新，不够成熟，还有很长的路要走。 年时，我就去过国外，当时国外的一些药国内17、18年才有，国内外在药物方面差距较大。另外就是一些新的技术，一些没有审批的技术在国内仍不允许使用。我们对于药物，也有自己的临床课题以及临床实验，我们也会跟着成人的肿瘤学习，寻找各种各样的办法。看到孩子们能够活下来，对你的触动很大，下次再遇到这样的病人，也会更有信心。很多家长对治疗非常配合，任何方法都愿意尝试，所以有的时候你会觉得，你怎么能够放弃？怎么能够把孩子就这样带回去？ 龚芷葳：什么是移植仓？移植仓能为罕见病患儿带来哪些希望？ 邵静波：移植仓也叫层流室，是一个封闭的房间，可滤过空气中99.9%的细菌及直径3微米以上的微粒，又叫无菌室。 年，我们开始做移植，移植仓进行异基因移植。当病人完成清髓后，体内细胞为“真空”，随后植入别人的细胞。在这期间，移植仓起到预防感染的作用。建移植仓时，我们觉得只需要用来满足本院就可以了，结果建好以后，医院的孩子也来进行移植，和各个科室合作后发现的其他罕见病也需要移植治疗。没有想到移植仓这么热门，年前就排队到了4月份。因此，移植在以后的需求会再增加。以往我们认为白血病复发了、没有其他治疗手段了，就只能进行移植，而现在随着检测手段提高、基因分组的精细、移植技术的成熟，对于一些单靠化疗无法解决问题、复发概率高的高危组基因阳性的孩子，移植就成为一种治疗的手段和方法，把它的作用提前，提高治愈率，减少复发率，也减少了经济负担。 在患者初发时，我们就会进行详细地检查，区分只需化疗、移植观察、必须移植的孩子。对于初发疾病时存在一些非高危的基因突变，但治疗后马上转阴、效果良好的孩子，移植就不是必须的，可以一边化疗一边观察。有些孩子初发时状况不差但治疗效果不好，对化疗不敏感，就要考虑移植。同时也要考虑配型的符合程度。因此我们现在有常规化疗组、移植组、观察组，对症进行治疗。 供体有脐血库、骨髓库，脐带血对小龄儿童效果较好，骨髓库占移植的三分之一左右。年开始做移植后，我们的目标锚准单倍体，即父母的供体，容易得到且不易反悔，但由于只有半相合，难度较大，但单倍体可以作为打底备选。另外还有同胞全合。现在我们做的一半是单倍体移植，其余一半分别为骨髓库，脐血、同胞全合。 一年40多例移植，移植成功率为95%，最终生存率有83%左右，因为量不多，我们每个人都追求精细化。我们只有两个仓，之后也计划进行扩仓。医院都有儿童肿瘤专科，医院可以进行化疗移植，当时我们就有准备觉得我们的病人来源疾病种类会比较杂，所以必须每个疾病都会做。疫情期间，有个供者已经做完所有准备，要在河北采干，结果河北爆出新冠阳性，只能另找供者。有了单倍体做底，家长心里就更踏实了。 龚芷葳：在生活中您是怎样的人？ 邵静波：我其实挺随意的。（笑）每到暑假就像我们的节假日，孩子们都会来看我们，前两年有一次，我在病房里，忽然觉得有一个小男孩穿得花花绿绿的跟在我后面，他是我刚做血液科医生、住院总医生时期管床的一个孩子，当时是一个12岁的男孩。现在已经治愈10年多了。他说，我想着你们了，就来看看你们。他已经有了两个孩子，一个儿子一个女儿。我对蒋主任说：“这是我自己治疗的病人，他现在已经当爸了！”我是很激动的，很有成就感。还有些孩子停药五年，都一定要来复查一下，这是很可爱的。这些孩子回来，如果不说，都不知道他们是病人。 龚芷葳：您是怎样安排时间的？ 邵静波：我一定会利用空余时间学习前沿技术、
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