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血小板生成素受体激动剂艾曲波帕已被证明是安全的，耐受性，有效的成人慢性免疫性血小板减少症。我们的目的是探讨慢性免疫性血小板减少症的儿童的安全性和疗效艾曲波帕。 petit2为两段，随机，多中心、安慰剂对照研究，在38个中心在12个国家（阿根廷、捷克共和国、德国、香港、以色列、意大利、俄罗斯、西班牙、台湾、泰国、英国、美国）。儿科患者1岁–17岁患慢性免疫性血小板减少症和血小板计数小于30?×?每L被随机分配（2:1）接受艾曲波帕或安慰剂。我们将患者按年龄分成三组（年龄在12至17岁，6-11岁，1-5岁），然后随机进入13周的双盲期。随机抽样是由葛兰素史克药物注册和订货系统和患者和研究人员进行屏蔽处理作业。患者被分配接受艾曲波帕片（除了那些1岁5岁–口服悬浮剂）每日一次，连续13周。从6岁的17例患者–基于体重的剂量，和民族的起源和在50毫克/天和25毫克/天之间（患者1岁–5年为1·2毫克/公斤/天或0毫克/公斤/天8·东亚患者的起始剂量）。患者完成双盲期进入了一个为期24周的开放标签治疗期间，所有患者均接受艾曲波帕在起始剂量（如果他们以前在安慰剂组）或自己建立的剂量。主要终点为患者达到至少50?×?每升血小板计数在抢救治疗6周以上的情况下从5至12周的双盲期比例。疗效评估的人口包括所有被随机分配到一个治疗组的患者，安全人群包括所有接受至少一剂研究药物的患者。 从年3月15日开始，共登记了92名患者，并于年1月2日完成了该项试验。63例患者被分配接受艾曲波帕和29例接受安慰剂。在双盲期，三例患者停止治疗，由于不良事件：在eltrombopag组两患者退出，因为增加肝转氨酶和安慰剂组中退出，因为腹部出血。25（40%）接受艾曲波帕比例（3%）接受安慰剂的患者达到至少50?×?每升血小板计数结果为6的双盲期的最后8周（比值比18·0,95CI，2·3–·9；P=0·）。反应在所有队列相似（eltrombopagvs安慰剂：39%vs10%12岁–17年，42%例患者和0%例年龄在6岁–11年，36%和0%例1岁–5年）。更少的患者接受艾曲波帕（23[37%]63例）有等级1–出血4在双盲期比那些接受安慰剂治疗结束（16[55%]29例）；2级–4出血是相似的（三[5%]患者接受艾曲波帕VS两[7%例患者接受安慰剂）]。24周的开放标签治疗期间，70[80%]87例血小板计数为50?×?每升以上至少一次。不良事件的发生更频繁地与艾曲波帕比安慰剂包括鼻咽炎（11[17%]患者），鼻炎（10[16%]患者），上呼吸道感染（7[11%]患者），咳嗽（7[11%]患者）。五发生严重不良事件（8%）接受艾曲波帕和四例（14%）安慰剂组。开放标签和双盲期的安全性是一致的。没有人死亡，恶性肿瘤，在审判期间发生或血栓形成。 艾曲波帕，产生持续的血小板反应在慢性免疫性血小板减少症患者的40%，是一个适合慢性症状儿童免疫性血小板减少症的治疗选择。我们没有发现新的安全问题，很少有病人因为不良事件而停止治疗。 温馨提醒：本着对患者负责的态度，我们不作病情分析，不推荐药物和剂量，烦请跟医生确认好用药的名字再来找我们代购，感谢理解和多年的支持！赞赏 长按白癜风最快治疗方法北京怎样治好白癜风
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